24.11.2022 Скопје
Американската агенција за храна и лекови одобри нов третман за ретка болест на згрутчување на крвта. Со оглед на тоа дека една доза ќе чини 3,5 милиони долари, тоа е најскапиот лек во светот.
Лекот Хемгеникс е генска терапија за хемофилија Б, ретка генетска болест која предизвикува нарушување на згрутчувањето на крвта. Најсериозните симптоми вклучуваат епизоди на крварење кои тешко се запираат.
Иако износот за третманот изгледа огромен, неодамнешната анализа на исплатливоста на лекот сугерира дека тоа е релативно фер цена за ефектот на самиот третман, барем во САД.
Моментално во САД се проценува дека речиси 8.000 мажи страдаат од оваа доживотна болест. Примарниот лек кој моментално се користи за лекување на хемофилија Б во САД им обезбедува на пациентите многу неопходен фактор на коагулација, но тој е доживотен третман и затоа е скап. Оние со тешки симптоми бараат рутински и скап режим на лекување, чија ефикасност може да ослабне со текот на времето.
Хемгеникс е интравенски производ со единечна доза. Производот се внесува во телото врз основа на вирусен вектор кој испорачува ДНК до целните клетки во црниот дроб.
Експертите проценуваат дека за време на животот на индивидуален возрасен пациент со умерена до тешка хемофилија Б во САД, се трошат помеѓу 21 и 23 милиони долари за лекови.
Подготвено од А.Ѓ.
About Author
